南方医院研发“半相合移植技术”还可应用于白血病治疗
黄蓉芳
准备做手术的小女孩。（资料图片） 广州日报记者苏俊杰摄地贫患儿接受移植手术，再也不用担心找不到供体啦！昨日上午，记者从南方医科大学南方医院儿科召开的新闻发布会上获悉，该院的研究团队利用“半相合移植技术”，将跟患者有亲缘关系的“半相合供者”的造血干细胞与无关供者的脐血进行“互补性移植”，彻底解决了地贫移植的供者问题，治愈率高达96%。这一技术同样也适用于儿童白血病和再生障碍性贫血等疾病的治疗。只要是跟患者有亲缘关系的人，都可成为移植供者。
文/广州日报记者黄蓉芳
通讯员李晓姗
以前：3/4的患者找不到合适骨髓供者
南方医科大学南方医院儿科主任李春富介绍， 地中海贫血（简称地贫）多发于地中海沿岸，中东、中亚和东南亚等地区国家，我国以广东、广西和海南省发病率最高，其中重型β-地贫者须终生输血维持生命。而长期大量输血会使铁负荷严重超载，因此，患者必须进行祛铁治疗。“按预期寿命40年计算，每个病人需要400万元的花费，而且每个患者每年还需耗费16000毫升宝贵的血资源。”
“造血干细胞移植是目前唯一有效根治重型β-地贫的方法。” 李春富介绍，在地贫移植手术中，同胞移植和非亲缘移植治愈率比较高。
在南方医院，尤其是在2009年改良了移植技术之后，同胞移植和非亲缘移植治愈率已达90%以上。
“在此之前，地贫患者的移植主要是同胞移植和非亲缘移植手术。” 李春富介绍，而造血干细胞移植，均要求供者和受者的骨髓配对必须完全吻合，叫“全相合”，否则极易产生排异反应。然而，配对完全吻合的几率，只有同卵双生的双胞胎才是100%，而没有血缘关系人群，全相合的概率只有十万分之一。
据统计，有3/4的地贫患者找不到合适骨髓供者。以南方医院为例，截至上个月底，在该院儿科申请移植的注册病人高达3171人，配对成功的只有715例。
应用：可用于儿童白血病和再障治疗
“值得一提的是，这种‘互补性移植技术’也已应用在对儿童白血病和再生障碍性贫血等疾病的治疗中，也已经获得很好的疗效。” 李春富介绍，将这一技术应用对儿童白血病的治疗中，30例患者，治愈率为64.3%，总体生存率70%多。尤其是对于在移植前病情得到缓解的患者，治愈率达到了73%。
李春富介绍，利用这种互补性移植治疗地贫和白血病的两项成果，已分别被今年美国血液病协会年会确定为大会报告。“这就意味着这一移植技术已经达到国际领先水平。这使得所有地贫、儿童白血病以及再障等疾病患者，只要父母和其他亲属健在，都可以接受移植治疗。”
“解决了供者的难题，就意味着符合移植条件的患者大幅增加。”李春富说，但这也意味着，患者的待床期将更长了。因为医院的移植规模有限，很难及时为患者进行移植。
尽管南方医院儿童移植中心目前已是全球规模最大的地贫移植中心，但每年也只能完成80例地贫移植手术。“按传统的移植技术，目前配对成功的患者为715例，就算50%的病人到兄弟医院做移植，在南方医院儿科待床时间也长达4年多。”他说，如果利用新的技术，为要求移植的3171例患者做手术，患者的待床期就更长了。李春富呼吁，政府和社会共同创建一个更大规模的儿童移植中心。
如今：父母子女兄弟姐妹堂表亲都可当供者
李春富介绍，为了解决移植供者问题，南方医院儿科团队从2010年开始研究“半相合（父母）供者移植技术”，经历6年研究，创立了一个全新的移植概念：互补性移植（NF-CT-14-TM），即将跟患者有亲缘关系的“半相合供者”的造血干细胞与无关供者的脐血序贯移植，中间使用药物桥接，达到优势互补和双保险效果。
“我们这里虽然说的是父母，但其实凡是跟患者有血缘关系的亲属，都可以成为半相合供者。”李春富解释，按照遗传规律，人类的遗传基因一半来自父亲，另一半来自母亲，这就使得父母和孩子之间的染色体有一半是相吻合的。所谓“半相合”技术，在医学上叫做“单倍型相合骨髓移植”，只要求供髓者、受髓者之间的白细胞抗原一半相同就可以了，其实，这就意味着凡是有亲缘关系的父母、子女、兄弟姐妹，甚至堂表亲之间的骨髓都可进行半相合移植。
而南方医院儿科的“半相合（父母）供者移植技术”，将有亲缘关系的“半相合供者”的造血干细胞与无关供者的脐血结合了起来，相当于双次移植，“适者生存”，无论哪一种骨髓最后“胜利”，都可以成功。“而且，无关供者的脐血也无需完全配对，这就使得任何一个有亲属健在的患者，都不用再担心供者的问题。”
李春富介绍，从2014年到现在，已有31例地贫患者接受了该方案移植，除1例外，30例病人移植成功，治愈率高达96%。而且，伴有极少的严重排异反应，是目前全球记录的最好成绩。
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